Представители на Университета на Пенсилвания потвърдиха първата употреба на технологията за редактиране на гени CRISPR в човешки организъм в САЩ.
Говорител на Университета на Пенсилвания заяви за NPR, че екипът на UPenn използва технологията CRISPR за лечение на двама пациенти с рак: един пациент с множествен миелом и един със саркома. И двамата са имали рецидив след стандартно лечение.
В новините отдавна присъства обещаващата технология за редактиране на гени, наречена CRISPR. Миналата година китайският учен Хъ Дзиянкуй изуми света с признанието си, че е използвал технологията CRISPR за създаване на генетично модифицирани деца. Но учените се надяват, че тази техника ще позволи много точни модификации на ДНК, които в крайна сметка ще помогнат при лечението на много заболявания. И учените започнаха да предприемат първите стъпки, за да направят тази мечта реалност.
През юни 2016 г. Националните здравни институти на САЩ (National Institutes of Health) предоставиха на изследователския екип на Университета на Пенсилвания (UPenn) възможност да започне тестване на CRISPR технологията върху хора. Но едва сега представител на UPenn потвърди, че изследователите официално са започнали да я използват. Прилагането на CRISPR върху хората ще бъде първото национално събитие, което би могло да доведе до по-широко използване на технологията в бъдеще.
Говорител на университета заяви пред NPR, че екипът на UPenn вече е използвал технологията CRISPR за лечение на двама пациента с рак: един пациент с множествен миелом и един със саркома. И двамата са имали рецидив след стандартно лечение.
В хода на работата изследователите отстраняват клетки от имунната система на пациентите, използвайки CRISPR за редактиране на клетките, които да атакуват тумора, и след това ги връщат в организмите на пациента. Според представителя на UPenn резултатите от проучването скоро ще бъдат представени на един от медицинските конгреси и публикувани в съответното списание.
Традиционната генна терапия използва вируси за въвеждане на нови гени в клетките за лечение на заболяванията. Технологията CRISPR до голяма степен избягва използването на вируси, които не могат да не предизвикат някои опасения за безопасността на пациента. Вместо това учените директно правят промени в ДНК, използвайки насочени молекулярни инструменти. Техниката може да бъде сравнена с функциите "cut" и "paste" в програмите за текстообработка - тя позволява на учените да премахнат или модифицират някои гени, които причиняват проблеми.
Работата на учените от Пенсилвания може да бъде първата употреба на CRISPR технологията при хора в САЩ, но и други изследователи работят с този метод.
Според учените от UPenn, има важна разлика между техните медицински изследвания и това, което е направил китайският учен Хъ Дзиянкуй. Той използва CRISPR, за да редактира гените на човешките ембриони: това означава, че направените от него промени ще бъдат предадени на бъдещите поколения. И го направи, преди повечето учени да стигнат до консенсус, че е безопасно, на фона на мораториум върху редактирането на гените на наследствени черти.
Когато е с цел лечение, модификациите се правят само в ДНК на отделни пациенти. Така редактирането на гените не предизвиква антиутопични опасения за промяна в стил "Гатака" на човешката раса.
