Китайски учени станаха първите в света, инжектирали човек с генно-модифицирани клетки, с помощта на революционната техника CRISPR/Cas9 .
Изменените клетки са били инжектирани на 28-ми октомври от екип от Университета Съчуан в Ченду, като част от клинично изпитване фокусирано върху агресивна форма на рак на белия дроб. Експертите смятат, че това може да даде началото на биомедицинска надпревара между САЩ и Китай.
Ако все още не сте чували за CRISPR, скоро това ще се промени. Техниката за редакция на гени ще внесе революция в начина, по който лекуваме заболявания, като предложи на учените бърз и лесен начин за изрязване и добавяне на гени към нашето ДНК.
CRISPR/Cas9 работи като чифт молекулярни ножици. Изследователите трябва да ги програмират, така че да изрежат определени гени, или да добавят нови. Методът е далеч по-бърз и ефективен от предишните генетични инструменти.
Тъй като потенциалът на системата бе открит през 2012 година, тя вече бе изпробвана върху животни, а през януари тази година, успешно бе излекувано заболяването мускулна дистрофия тип Дюшен при мишки.
Експерименти с CRISPR бяха извършени и върху нежизнеспособни човешки ембриони.
Това обаче е първия случай, в който клетки редактирани с помощта на CRISPR се инжектират в човек.
Изследването е проведено от болницата West China, в него участвал пациент с агресивна форма на рак на белия дроб. Учените извлекли имунни клетки от негова кръвна проба, а след това използвали CRISPR, за да деактивират определен ген в тях.
Изключеният ген кодира протеина PD-1, който обикновено забавя имунната реакция на клетката и позволява на рака да се разпространи неконтролируемо.
Имунните клетки с липсващия протеин PD-1 били култивирани в лаборатория и инжектирани обратно в пациента. Целта е те да се размножат в човешкото тяло и да атакуват раковите клетки.
Изследването е все още в началото си, но оглавяващият го Лу Ю твърди, че предварителния етап е преминал добре, а пациентът е готов за втората инжекция.
В рамките на изпитването, което получи одобрение от етичната комисия през юли, екипът ще третира общо 10 души. Всеки от тях ще бъде инжектиран между два и четири пъти с генно-модифицирани имунни клетки.
Китайските учени не са единствените, които планират да използват молекулярната ножица при хора. В САЩ също ще се проведе подобно изследване върху няколко вида рак, то трябва да стартира в началото на 2017. Експериментът ще бъде финансиран от милиардера Шон Паркър от Napster .
В Китай ще бъде проведено още едно клинично изпитване, планирано за март 2017, в рамките на което молекулярната ножица CRISPR ще бъде използвана за лечение на рак на пикочния мехур, простатата и бъбреците – въпреки че експериментът все още не е получил финансиране и етично одобрение.
Всичко това обаче кара експертите да вярват, че сме в разгара на биомедицинско състезание между САЩ и Китай – подобно на космическата надпревара, но този път целта е ефективно редактиране на генома.
“Научната надпревара обикновено подобрява крайния продукт”, казва Карл Джун - имунотерапевт от Университета в Пенсилвания.
Други изследователи, фокусирани върху лечението на рак, са обнадеждени от развитието на нещата, въпреки че предстои да се разбере дали процесът на индивидуално отстраняване и редактиране на гени с помощта на CRISPR и култивирането на клетки от пациенти ще си струва крайния резултат.
Това първо китайско изследване ще се фокусира основно върху безопасността на техниката, но надеждите са, че в идните месеци ще разберем дали технологията работи.
Във всеки случай, фактът че сме в състояние да редактираме човешките гени толкова лесно, ни приближава към мечтата за персонализирана медицина.